FDA批准Avapritinib治疗温和型系统性骨髓肥大症
美国食品和药物管理局已批准Avapritinib（AYVAKIT，Blueprint Medicines Corp）用于治疗成年人的慢性全身肥大细胞增多症。
根据公司新闻稿，这项新批准将该药物的使用扩展到患有慢性全身肥大细胞增多症的患者，这是“首个也是唯一一个获得批准治疗该疾病的药物”。
Avapritinib是一种选择性KIT突变靶向酪氨酸激酶抑制剂，于2021年获批用于治疗晚期全身肥大细胞增多症，这是一种罕见且潜在致命的血液学疾病。非晚期形式包括慢性或燃烧疾病；晚期疾病可以进展为白血病。扩展的批准现在适用于患有慢性疾病的患者，这是大多数全身肥大细胞增多症患者的情况。
该药物还获得批准，用于携带血小板源性生长因子受体α外显子18突变的不可切除或转移性胃肠间质瘤的成年人。
批准是基于PIONEER试验的数据。在该试验中，将222名中度至重度慢性全身肥大细胞增多症患者以2：1的比例随机分配到每日一次的Avapritinib 25毫克加最佳支持性治疗组或安慰剂加最佳支持性治疗组。
在2023年2月发表的研究结果中，接受Avapritinib治疗的患者在24周内的总症状评分改善显著（-15.6对于对照组的-9.2）。接受Avapritinib治疗的患者中，有显著更多的患者达到≥50％的血清组胺酸酶降低（54％对0％），骨髓肥大细胞聚集物降低（53％对23％）和KIT D816V突变等位基因分数降低（68％对6％）。
大多数不良反应的严重程度均为轻度至中度，并且包括眼睑水肿、头晕、周围水肿和潮红。少于1％的患者因严重不良反应而停止治疗。
“患有慢性全身肥大细胞增多症的人们受到疾病症状的严重影响，许多人在家中自我隔离以保护免受不可预测的外部刺激，” Mast Cell Disease Society的董事会主席Judith Kain Emmel在公司新闻稿中表示。“今天的批准对于[全身肥大细胞增多症]社区来说是一个历史性的时刻，为患者及其家人带来了新的希望。”
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