FDA批准用于Alagille综合征胆汁淤积性瘙痒的药物
美国食品药品监督管理局（FDA）已经扩大了Odevixibat（Bylvay）的适应症，将其用于治疗与Alagille综合征（ALGS）相关的胆汁淤积性瘙痒，适用于年龄在12个月及以上的患者。
ALGS是一种罕见的遗传性疾病，其中由于胆道过少而导致胆汁在肝脏中积聚，引起肝脏损伤。 ALGS还可能影响多个器官系统，包括心脏，骨骼，眼睛和肾脏。 几乎所有患有该疾病的患者都出现慢性胆汁淤积，通常在出生几个月后出现，高达88％的患者还伴有严重的难治性瘙痒。
Odevixibat是一种强效的非系统性回肠胆酸转运抑制剂。 FDA于2021年批准该药物用于因进行性家族性肝内胆汁淤积引起的胆汁淤积性瘙痒患者。
FDA对ALGS的Odevixibat的批准基于第3期ASSERT研究的结果，该研究评估了120µg / kg / day Odevixibat在24周内对出生至17岁的经遗传确认的ALGS婴儿，儿童和青少年的瘙痒症状的安全性和有效性。 该研究在北美，欧洲，中东和亚太地区的32个地点进行。
该研究达到了主要终点，显示与安慰剂相比，治疗开始后早期即可显著减轻瘙痒症状，具有高度统计学意义和临床意义（P = .002），药物制造商Ipsen Pharmaceuticals今天在新闻发布中表示。
超过90％的患者是瘙痒症状的反应者（在24周的任何时间内发生≥ 1点变化）。
该研究还达到了关键的次要终点，显示与安慰剂相比，从基线到第20和24周的平均血清胆汁酸浓度显著降低（P = .001）。
Odevixibat治疗还导致了多个睡眠参数的统计学显着改善，早在第一周就开始，并持续改善至第24周。
与安慰剂相比，治疗期间出现的不良事件的总体发生率与安慰剂相似。没有患者退出研究，96％的患者进入了开放标签延长研究。
ALGS患者常见的不良反应包括腹泻，腹痛，血肿和体重减轻。
“医生迫切需要更多治疗Alagille综合征患者的选择，美国FDA的批准突显了第3期ASSERT临床研究结果的稳健性，”主要研究员Nadia Ovchinsky博士说，纽约大学朗格尼亚斯恩菲尔德儿童医院胃肠病和肝病部主任。
“ASSERT研究显示，Bylvay减轻了与ALGS相关的瘙痒症状，这在这类患者中非常常见，也是肝移植的主要指征之一，”Ovchinsky说。
Alagille综合征联盟主席Roberta Smith表示：“作为Alagille综合征患者家庭的倡导者，知道医生现在有另一种药物治疗选择来缓解影响如此多Alagille患者的瘙痒症状，这是一种福音。”
“我个人了解这种罕见疾病对孩子的可怕影响; 这个批准将有助于减轻更多患者的瘙痒病症负担，”Smith补充道。
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