狼疮临床试验：如何降低安慰剂反应率的关键是什么？
系统性红斑狼疮（SLE）的临床试验面临的一个主要挑战是如何降低安慰剂反应率，以便能够真正看到药物的有效性。更好的患者选择可能是关键。
在一次有关SLE的国际大会上发言时，俄克拉荷马大学健康科学中心的医学教授Joan Merrill博士谈到了红斑狼疮的异质性是为何导致临床试验中许多潜在疗法的持续失败。
她告诉会议：“任何药物在临床试验中成功都是一个奇迹。”她将治疗红斑狼疮获得批准的少数药物与用于类风湿性关节炎的大量获批靶向生物制剂进行了比较。
Merrill博士表示，红斑狼疮临床试验中的安慰剂反应率很高，超过40%，而且试验中治疗组和安慰剂组的反应率没有显示出明显的差异。她说：“如果安慰剂反应率为40%，有效药物会不会帮助80%？”“如果它只对40%的人有效，那是否意味着它是一种失败的药物？”
Merrill博士建议，更好的患者选择可能是降低安慰剂反应率的关键，这反过来可以揭示哪种药物可能在哪些人中有效。她说：“如果我们能降低安慰剂反应率，至少我们将能够更好地看到这种药物是否有效，即使它只对50%的患者有效。”
俄克拉荷马医学研究基金会的研究数据表明，基因表达模式（如干扰素表达和炎症通路）的不同可以将SLE患者粗略地分为七个不同的类群。
例如，其中两个类群代表了干扰素和炎症同时高水平表达的患者。Merrill博士说：“也许这些患者会希望参与干扰素抑制试验。”
这在一项有关类型1干扰素抑制剂anifrolumab（Saphnelo）的试验中得到了证实。根据某些干扰素基因的表达情况，患者被分为干扰素高表达组和干扰素低表达组。结果显示，干扰素高组的患者的治疗效果要比干扰素低组的患者高得多。但其中的差异在于安慰剂反应。
来源：Medscape
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