新药Lenzilumab在CMML治疗中显示出早期的潜力
一种新型药物在慢性髓细胞单核细胞白血病（CMML）的治疗中显示出了希望。CMML是一种罕见而侵袭性的髓系细胞恶性肿瘤，约有15%至20%的患者有发展为急性髓系白血病的风险。
目前对于CMML患者还没有国际标准的治疗方法，但由于其与其他骨髓增生和骨髓增生异常综合征的重叠，通常使用低甲基化剂阿扎胞苷（Vidaza, Onureg）进行治疗。该药物的客观反应率为40%至50%，完全缓解率低于20%。另外，一些患者在姑息治疗中使用抗代谢药物羟基脲。
CMML是一种“潜伏性的罕见病，但我们认为发病率正在增加，因为越来越多的患者现在由医生进行测序检查，而且与化疗相关的病例，也就是在过去10年里幸存下来的患者，也可能发展出这种疾病”，来自南澳大利亚健康与医学研究所的Daniel Thomas医学博士在接受Medscape医学新闻的采访中表示。
Thomas医生是正在进行的2/3期PREACH-M试验的共同研究员，该试验正在测试一种新的CMML治疗策略，使用低甲基化剂阿扎胞苷和研究中的抗体Lenzilumab的联合治疗。Lenzilumab是一种针对粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的靶向抑制剂。
在2023年欧洲血液学协会（EHA）大会上报告的试验初步结果显示，在10名携带RAS通路突变的CMML患者中，该联合治疗方案与单核细胞计数持久降低、血小板计数和血红蛋白水平增加、脾脏大小和C-反应蛋白水平降低相关。
针对GM-CSF
超过90%的CMML病例携带被认为是致癌的体细胞突变，估计有46%至60%的病例携带肿瘤抑制基因TET2的突变，估计有40%的病例携带KRAS、NRAS或CBL的突变，它们都与细胞增殖有关，并且研究表明它们对GM-CSF抑制敏感。
“我对于KRAS、NRAS或CBL突变的患者对[Lenzilumab]的反应如此良好感到非常惊讶，这真的让我感到惊讶，”Thomas医生说道。
“现在还只是早期阶段，但如果我们在接下来的10名患者中看到的结果是持久的，我认为我们正在面对一个改变游戏规则的东西，”他补充道。
Lenzilumab制造商Humanigen的主席兼首席执行官Cameron Durrant医学博士告诉Medscape，该抗体用于CMML的开发部分得益于梅奥诊所的研究，该研究表明，携带增加对GM-CSF敏感性的突变的患者在该生长因子被阻断时似乎有更好的临床结果。
此外，Durrant还表示，来自佛罗里达坦帕市莫菲特癌症中心的研究人员的临床前研究发现，髓系和单核细胞祖细胞“依赖”于GM-CSF，并且对GM-CSF信号抑制敏感。
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