一种改良帕金森病药物能否减缓肌萎缩侧索硬化症的进展速度？
罗匹尼洛（Ropinirole）是一种用于帕金森病（PD）的药物，初步研究表明它在减缓肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的进展方面显示出潜力。然而，至少有一位专家认为该研究存在“重大缺陷”。
研究人员随机分配了20名患有散发性ALS的个体，让他们接受罗匹尼洛或安慰剂治疗24周。在双盲期间，两组在功能状态下降方面没有差异。
然而，在进一步的开放标签延长期间，罗匹尼洛组显示出显著抑制功能下降和额外7个月的无进展生存期平均值。
研究人员通过分析参与者干细胞分化的运动神经元，能够预测罗匹尼洛的临床反应性。
“我们发现罗匹尼洛对ALS患者来说是安全可耐受的，并显示出在帮助他们保持日常活动和肌肉力量方面的治疗潜力，”东京庆应义塾大学医学院生理学系的首席作者森本悟博士在一份新闻稿中说。
这项研究于6月1日在线发表在《细胞干细胞》杂志上。
可行性研究
“ALS是一种完全无法治愈的疾病，治疗非常困难，”庆应义塾大学生理学系教授、高级作者冈野英行博士在新闻稿中说。
临床前动物模型对于寻找候选药物的转化潜力有限，但来自ALS患者的诱导多能干细胞（iPSC）分化出的运动神经元（MNs）可以“克服这些限制进行药物筛选”，作者们写道。
“我们之前通过iPSC药物发现在体外鉴定了罗匹尼洛（一种多巴胺D2受体）作为潜在的抗ALS药物，”冈野说。
当前的试验是一项随机、安慰剂对照的1/2a期可行性试验，评估罗匹尼洛在ALS患者中的安全性、耐受性和疗效，使用了以下几个参数：
修订的ALS功能评分量表（ALSFRS-R）得分
综合功能终点
无事件生存期
时间≤50%迫切肺活量（FVC）
该试验包括12周的预实验期，24周的双盲期，4至24周的开放标签延长期和给药后4周的随访期。
13名患者被分配接受罗匹尼洛治疗（23.1%女性；平均年龄65.2±12.6岁；7.7%临床确诊和76.9%临床可能的ALS）；7名患者被分配接受安慰剂（57.1%女性；平均年龄66.3±7.5岁；14.3%临床确诊和85.7%临床可能的ALS）。
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