FDA批准胰岛细胞治疗1型糖尿病
美国食品和药物管理局（FDA）已批准了来自尸体供体的胰岛细胞治疗药物donislecel（Lantidra，CellTrans Inc）用于治疗由于严重低血糖发作导致无法达到目标血糖水平的1型糖尿病患者。
该产品通过肝门静脉单次输注到肝脏中。如有需要，可以进行第二次输注。为了维持细胞的活力，需要免疫抑制剂，就像支持移植肾脏或其他器官一样，因为这些都是对接受者来说是“外来”组织。
FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士在FDA声明中表示：“今天的批准是首个用于治疗1型糖尿病患者的细胞疗法，为患有1型糖尿病和反复发作的严重低血糖的个体提供了额外的治疗选择，帮助他们达到目标血糖水平。”
尽管美国移植外科医师协会、美国移植学会和由50多名移植外科医生组成的“Islets for US Collaborative”组织对此表示担忧，他们认为尸体来源（同种异体）的胰岛细胞应该被视为移植器官而不是生物药物，就像世界其他地区一样。
Lantidra与Vertex Pharmaceuticals正在开发的干细胞疗法不同。在后者中，使用专有技术从同种异体干细胞中培养β细胞。到目前为止，已有6名患者接受了该治疗，各种程度上都取得了成功，这是在上周的美国糖尿病协会会议上报道的。因此，虽然这是一项有希望的技术，有人说可以“治愈”1型糖尿病，但重要的是记住这仍处于开发阶段，加州大学洛杉矶分校的Anne Peters博士在她最新的Medscape专栏中指出。
批准基于小规模研究，存在不良事件
Lantidra的批准是基于两项非随机的单臂研究，共涉及30名患有1型糖尿病且具有低血糖不知觉者的人，他们接受了1至3次donislecel的输注。
1年后，21名参与者实现了胰岛素独立，其中11名在5年后仍然独立，10名超过5年仍然独立。有5名参与者根本无法停止胰岛素治疗。
不良事件包括恶心、疲劳、贫血、腹泻和腹痛。大多数参与者至少经历了与输注方法和/或使用免疫抑制剂相关的一种严重不良反应。其中一些反应需要停用免疫抑制剂药物，导致胰岛细胞功能丧失并恢复对胰岛素的依赖。
“在评估Lantidra的益处和风险时，应考虑到这些不良事件对每位患者的影响。Lantidra获准时附有以患者为导向的标签，用于告知1型糖尿病患者Lantidra的益处和风险，”根据FDA的声明。
美国移植外科医师表达了担忧，并提出了法案
移植外科组织曾致信FDA以及其他几个政府机构，要求将Lantidra的监管框架从FDA转移到器官采集和移植网络以及美国器官共享网络。
他们还致信国会议员。2023年6月22日，美国参议员迈克·李（R-UT）、泰德·巴德（R-NC）和玛莎·布莱克本（R-TN）提出了胰岛移植法案，将尸体来源胰岛的监管框架从生物药物转变为移植器官。
在被问及评论时，“Islets for US Collaborative”领导者Piotr Witkowski博士告诉Medscape Medical News：“我们对胰岛法案的提出感到非常高兴。现在，我们担心授予私营公司分发尸体胰岛的许可所带来的负面后果。”
在2021年FDA细胞、组织和基因疗法咨询委员会的讨论中，几位委员指出，随着当前自动化糖尿病技术的出现，如胰岛素泵、连续葡萄糖监测仪和将两者连接在一起的混合闭环系统（所谓的人工胰腺），目前该治疗的目标患者群可能比2004年和2007年开始这两项研究时要小，这些技术可以降低低血糖风险。
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