首款血友病A基因治疗获FDA批准
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准生物科技公司BioMarin的基因疗法valoctocogene roxaparvovec（商业名称Roctavian）用于治疗严重血友病A型成年患者。
Valoctocogene roxaparvovec是一种单次剂量的静脉输注，这是美国首个获得批准用于治疗严重血友病A型的基因疗法，价格约为290万美元。BioMarin表示，高昂的价格反映了“摆脱多年输液的可能性”，每年输液费用约为80万美元。
然而，去年12月，ICER将该基因疗法的最高上限设定为约196万美元。该基因疗法能够让患者摆脱输液的程度、持续时间以及适用于哪些患者尚不完全清楚。
血友病A型是由一个导致凝血因子VIII蛋白产生突变的基因引起的，该蛋白对于血液凝固至关重要。Valoctocogene roxaparvovec通过无毒性腺相关病毒5型将功能性基因传递给肝细胞，指导细胞产生缺失的凝血因子。
密歇根大学医学和病理学教授、第三阶段研究的调查员Steven Pipe博士在一份声明中表示：“严重血友病A型成年患者面临终身负担，需要频繁输液，并存在高风险的健康并发症，包括无法控制的出血和不可逆转的关节损伤。”通过批准valoctocogene roxaparvovec，“有望通过单次输注实现多年的出血控制，从而改变了我们治疗成年患者的方式”。
约有6500名美国成年人患有严重血友病A型，BioMarin表示预计大约2500名符合条件的患者将获得基因疗法的批准。该产品在美国的使用范围仅限于没有Factor VIII抑制剂史和检测不到腺相关病毒5型抗体的患者。
去年8月，欧洲药品管理局授权该基因疗法在欧洲使用，但据福布斯和PharmaPhorum报道，由于费用和临床不确定性，欧洲对该疗法的采用受到了延迟。
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