"FDA批准乐卡地肽治疗阿尔茨海默症：专家观点分析"
医生和患者都期待已久一种能够减缓或阻止阿尔茨海默病(AD)进展的药物。上周，美国食品药品监督管理局(FDA)对抗淀粉样蛋白肽(Leqembi,爱赛)给予了全传统批准。
尽管一些AD专家将其视为重大进步，但也有人对此持保留意见，并对其疗效、安全性和成本表示担忧。
明尼苏达州梅奥诊所阿尔茨海默病研究中心主任罗纳德·彼得森(Ronald Petersen, MD, PhD)告诉Medscape医学新闻，毫无疑问，lecanemab的批准“是一个里程碑时刻，因为它是第一个具有疾病修饰效果的药物获得传统批准”。
该药物旨在减缓AD的进展，这种单克隆抗体在减缓认知衰退方面效果有限。此外，它仅适用于早期AD患者。这些患者将不得不接受每周两次的输液和定期监测副作用，这可能会给受该疾病影响的数百万患者带来后勤挑战。
FDA对药物的批准是基于1月份发表在《新英格兰医学杂志》上的一篇研究论文。多中心、双盲试验包括1700多名患有轻度认知功能障碍(MCI)的患者，他们表现出β-淀粉样蛋白的证据。
在lecanemab组的患者中，根据临床痴呆评定量表-总分(CDR-SB)的评分，18个月后的认知衰退率比接受安慰剂治疗的患者低27%,ADAS-Cog评分也低26%。
管理预期
彼得森说：“我认为其中一个有争议的话题是，这意味着什么，它是否具有临床意义？” “这是一种能够减缓疾病进展速度的药物，而不是阻止它。”
明尼苏达州梅奥诊所罗切斯特市的神经学家戴维·诺普曼(David Knopman, MD)表示，为处方该药的医生将面临的主要挑战之一是帮助患者及其家人管理期望。
“与该药物的一些倡导者所说的相反，临床试验中的lecanemab疗法并没有带来任何改善――它只是延缓了衰退，”诺普曼告诉Medscape医学新闻。
接受lecanemab治疗的患者仍然会随着时间的推移而恶化，但与接受安慰剂治疗的患者相比，其进展速度略慢。他补充说，认知衰退的延迟可能不是患者或其家庭成员可以理解的结果。
“很难看到延迟和衰退，这是不可能的。我认为关于概念上的进步应该与实际治疗现实分开看待，”诺普曼说。
彼得森建议帮助患者了解药物的预期效果的最佳方式可能是以相对保持功能的方式讨论它。
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