"美国食品药品监督管理局批准Quizartinib用于新诊断的急性髓性白血病患者"
美国食品药品监督管理局(FDA)今日批准了一种名为quizartinib的药物用于治疗携带FLT3基因突变的成人急性髓系白血病(AML)。
FDA同时也批准了LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay来确定患者是否拥有这种突变。
该机构将quizartinib授予一线使用，与标准化疗方案——胞苷和阿霉素诱导，然后再用胞苷巩固联合使用，以及之后的维持单药治疗，适用于FLT3-ITD表达的成年患者的新用途。
FLT3蛋白是一种在造血干细胞上发现的酪氨酸激酶受体。野生型FLT3促进细胞生存、生长和分化，但ITD变异的FLT3,也就是quizartinib所针对的目标，与更高的复发风险和较短的生存期相关。大约四分之一的AML患者携带这种突变。
这项批准是基于对超过500名携带这种突变的患者进行的阶段3 QuANTUM-First试验。随机分配接受标准化疗的患者中位总生存期为31.9个月，而随机分配安慰剂的患者为15.1个月，死亡风险降低了22.4%(P = .0324)。
Quizartinib不建议在异基因造血干细胞移植后作为维持单药治疗。
在公司发布的新闻稿中，药物制造商Daiichi Sankyo表示，quizartinib很快就会在美国上市。
公司首席执行官Ken Takeshita博士称，这一批准“是一项重要的里程碑，因为携带FLT3-ITD亚型的AML患者现在可以接受首个通过三个阶段的治疗获得批准的FLT3抑制剂”。
FDA最初的决定日期是4月24日，但该机构将其推迟了三个月以审查Daiichi Sankyo就quizartinib的风险评估和管理策略(REMS)方案所做的更新。
由于这些风险，quizartinib只能通过一个新的项目“Vanflyta REMS”获得。
在试验中，quizartinib最常见的副作用包括淋巴细胞减少症(60%)、低钾血症(59%)、低白蛋白血症(53%)、低磷酸盐血症(52%)、碱性磷酸酶增加(51%)、低镁血症(44%)、发热中性粒细胞减少症(44%)、腹泻(42%)、粘膜炎(38%)、恶心(34%)和低钙血症(33%)等。
最常见的3/4级不良事件包括发热中性粒细胞减少症(43%的quizartinib vs 41%的安慰剂)、中性粒细胞减少症(18%vs 9%)、低钾血症(19%vs 16%)和肺炎(11%的quizartinib vs 9.7%的安慰剂);在接受quizartinib治疗的患者中，11.3%出现致命事件，而在接受安慰剂治疗的患者中为9.7%,主要原因是感染。
在2019年，FDA拒绝了quizartinib用于携带FLT3-ITD突变复发/难治性AML的成人单药治疗，当时大多数肿瘤顾问认为治疗的风险大于益处。
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