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肌肉神经紊乱治疗在晚期研究中失败
www.patfun.com首发转载注明 作者：婷婷 发布日期：2023-08-23 18:08:32 浏览次数：10 标签：其他疾病 
美国生物技术公司FibroGen Inc.的一种治疗肌肉萎缩症的药物未能改善上肢力量的指标，该病通常使患者被困在轮椅上。这一消息导致该公司股价在周三下跌了11%。

这种治疗方案是为了治疗杜氏肌萎缩症（DMD）的一种形式，是继其贫血药物roxadustat在一个多月前失败后，FibroGen的第二种药物未能通过最后阶段的研究。

FibroGen正在对DMD患者进行一项最后阶段试验，评估该药物pamrevlumab与安慰剂的比较。这些患者患有非行动性DMD，由于疾病的严重程度，他们进入了疾病的晚期，并且被轮椅束缚。

威廉·布莱尔分析师安迪·谢赫表示：“我们从未见过任何功能测量方面的改善。如果这是积极的，那将是有史以来第一个，我认为这也说明了在DMD领域获胜的技术困难。”

DMD导致逐渐进行性的肌肉衰竭，主要影响男孩，症状在早期就会表现出来。

FibroGen计划在即将举行的医学会议上公布该研究的完整结果。

该公司预计将在今年第三季度发布另一项已完成招募的DMD行动性患者的最后阶段数据，这些患者无法行走。

FibroGen还正在研究这种治疗方案在特发性肺纤维化（一种慢性肺部疾病）和一种胰腺癌中的应用。
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